Maladie de Parkinson : L’avenir prometteur d’une thérapie modificatrice de la maladie (DMT).

La maladie de Parkinson (MP) est une maladie dégénérative qui affecte principalement le cerveau, pour laquelle les seuls traitements disponibles peuvent, au mieux, atténuer certains des symptômes ressentis par les patients. Il n’existe donc aucun médicament permettant d’arrêter ou de ralentir la progression de la maladie.

Ainsi, l’ensemble de la communauté Parkinson est confronté à de nombreux besoins médicaux non satisfaits qui nécessitent une attention urgente. Au cours des dernières décennies, la Dre Francesca Cicchetti a travaillé sur un médicament déjà approuvé pour le traitement de la cystinose, une maladie rare, appelée cystéamine. Ce composé a démontré des effets neuroprotecteurs et neurorestaurateurs robustes et prometteurs dans divers modèles animaux et cellules humaines pertinents pour la MP.

De plus, la cystéamine s’est révélée bénéfique chez les patients atteints d’un autre trouble dégénératif du cerveau appelé maladie de Huntington (HD) qui présente des similitudes avec la MP.

Notre recherche

Cystéamine

15 ans de travaux précliniques sur une molécule existante du nom de Cystéamine qui a démontré sur des modèles animaux et humains les 3 avantages suivants:

  1. Traverse facilement la barrière hémato-encéphalique (cerveau)
  2. Possède des propriétés neuroprotectrices
  3. Effet neuro-restaurateurs sur les cellules affectés.

Biomarqueurs sanguins

Actuellement en cours de validation chez plus de 357 patients, nos résultats préliminaires ont démontré que nos biomarqueurs sanguins dans la maladie de Parkinson pourraient devenir une première mondiale pour aider les cliniciens à établir un diagnostic plus précis tout en étant capables de stratifier la maladie dans le temps.

Programmes cliniques

Programme de thérapie modificatrice de la maladie (DMT) dans la maladie de Parkinson

SYN-001 (nouvelle formulation de cystéamine)

Biomarqueurs sanguins dans la maladie de Parkinson

Programme de validation en cours chez plus de 357 patients