La maladie de Parkinson (MP) est une maladie dégénérative qui affecte principalement le cerveau, pour laquelle les seuls traitements disponibles peuvent, au mieux, atténuer certains des symptômes ressentis par les patients. Il n’existe actuellement aucun médicament capable d’arrêter ou de ralentir la progression de la maladie.

Ainsi, l’ensemble de la communauté Parkinson est confronté à de nombreux besoins médicaux non satisfaits qui nécessitent une attention urgente. Au cours des dernières décennies, la Dre Francesca Cicchetti a travaillé sur un médicament déjà approuvé pour le traitement de la maladie rare appelée cystinose, connu sous le nom de Cystéamine. 

Ce composé a démontré des effets neuroprotecteurs et neurorestaurateurs robustes et prometteurs dans divers modèles animaux ainsi que dans des cellules humaines pertinentes pour la MP.

De plus, la Cystéamine s’est révélée bénéfique chez des patients atteints d’une autre maladie dégénérative du cerveau appelée maladie de Huntington (HD) dont certains des mécanismes sous-jacents sont liés à la MP.